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Zeitschriftenartikel
Weiß, Claudia; Ziegler, Andreas; Becker, Lena-Luise; Johannsen, Jessika; Brennenstuhl, Heiko; Schreiber, Gudrun; Flotats-Bastardas, Marina; Stoltenburg, Corinna; Hartmann, Hans; Illsinger, Sabine; Denecke, Jonas; Pechmann, Astrid; Müller-Felber, Wolfgang; Vill, Katharina; Blaschek, Astrid; Smitka, Martin; Stam, Lieske van der; Weiss, Katja; Winter, Benedikt; Goldhahn, Klaus; Plecko, Barbara; Horber, Veronka; Bernert, Günther; Husain, Ralf A.; Rauscher, Christian; Trollmann, Regina; Garbade, Sven F.; Hahn, Andreas; Hagen, Maja von der und Kaindl, Angela M.
(2022):
Gene replacement therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy aged 24 months or younger and bodyweight up to 15 kg: an observational cohort study.
In: Lancet Child & Adolescent Health, Bd. 6, Nr. 1: S. 17-27
Lenz, Dominic; Stahl, Mirjam; Seidl, Elias; Schoendorf, Dominik; Brennenstuhl, Heiko; Gesenhues, Florian; Heinzmann, Tina; Longerich, Thomas; Mendes, Marisa I.; Prokisch, Holger; Salomons, Gajja S.; Schoen, Carola; Smith, Desiree E. C.; Sommerburg, Olaf; Wagner, Matias; Westhoff, Jens H.; Reiter, Karl; Staufner, Christian und Griese, Matthias
(2020):
Rescue of respiratory failure in pulmonary alveolar proteinosis due to pathogenic MARS1 variants.
In: Pediatric Pulmonology, Bd. 55, Nr. 11: S. 3057-3066