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Zeitschriftenartikel
Jueschke, Christoph; Klopstock, Thomas; Catarino, Claudia B.; Owczarek-Lipska, Marta; Wissinger, Bernd und Neidhardt, John
(2021):
Autosomal dominant optic atrophy: A novel treatment for OPA1 splice defects using U1 snRNA adaption.
In: Molecular Therapy-Nucleic Acids, Bd. 26: S. 1186-1197