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Zeitschriftenartikel
Synofzik, Matthis; Roon-Mom, Willeke M. C. van; Marckmann, Georg; Duyvenvoorde, Hermine A. van; Graessner, Holm; Schule, Rebecca und Aartsma-Rus, Annemieke
(2021):
Preparing n-of-1 Antisense Oligonucleotide Treatments for Rare Neurological Diseases in Europe: Genetic, Regulatory, and Ethical Perspectives.
In: Nucleic Acid Therapeutics, Bd. 32, Nr. 2: S. 83-94
Coarelli, Giulia; Schule, Rebecca; van de Warrenburg, Bart P. C.; De Jonghe, Peter; Ewenczyk, Claire; Martinuzzi, Andrea; Synofzik, Matthis; Hamer, Elisa G.; Baets, Jonathan; Anheim, Mathieu; Schoels, Ludger; Deconinck, Tine; Masrori, Pegah; Fontaine, Bertrand; Klockgether, Thomas; D'Angelo, Maria Grazia; Monin, Marie-Lorraine; De Bleecker, Jan; Migeotte, Isabelle; Charles, Perrine; Bassi, Maria Teresa; Klopstock, Thomas; Mochel, Fanny; Ollagnon-Roman, Elisabeth; D'Hooghe, Marc; Kamm, Christoph; Kurzwelly, Delia; Papin, Melanie; Davoine, Claire-Sophie; Banneau, Guillaume; du Montcel, Sophie Tezenas; Seilhean, Danielle; Brice, Alexis; Duyckaerts, Charles; Stevanin, Giovanni und Durr, Alexandra
(2019):
Loss of paraplegin drives spasticity rather than ataxia in a cohort of 241 patients with SPG7.
In: Neurology, Bd. 92, Nr. 23, E2679-E2690