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Zeitschriftenartikel
Weiß, Claudia; Ziegler, Andreas; Becker, Lena-Luise; Johannsen, Jessika; Brennenstuhl, Heiko; Schreiber, Gudrun; Flotats-Bastardas, Marina; Stoltenburg, Corinna; Hartmann, Hans; Illsinger, Sabine; Denecke, Jonas; Pechmann, Astrid; Müller-Felber, Wolfgang; Vill, Katharina; Blaschek, Astrid; Smitka, Martin; Stam, Lieske van der; Weiss, Katja; Winter, Benedikt; Goldhahn, Klaus; Plecko, Barbara; Horber, Veronka; Bernert, Günther; Husain, Ralf A.; Rauscher, Christian; Trollmann, Regina; Garbade, Sven F.; Hahn, Andreas; Hagen, Maja von der und Kaindl, Angela M.
(2022):
Gene replacement therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy aged 24 months or younger and bodyweight up to 15 kg: an observational cohort study.
In: Lancet Child & Adolescent Health, Bd. 6, Nr. 1: S. 17-27
Ziegler, Andreas; Wilichowski, Ekkehard; Schara, Ulrike; Hahn, Andreas; Müller-Felber, Wolfgang; Johannsen, Jessika; Hagen, Maja von der; Moers, Arpad von; Stoltenburg, Corinna; Saffari, Afshin; Walter, Maggie C.; Husain, Ralf A.; Pechmann, Astrid; Köhler, Cornelia; Horber, Veronka; Schwartz, Oliver und Kirschner, Janbernd
(2020):
Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec – AVXS-101.
In: Nervenarzt, Bd. 91, Nr. 6: S. 518-529