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Zeitschriftenartikel
Klopstock, Thomas; Escolar, Maria L.; Marshall, Randall D.; Perez-Duenas, Belen; Tuller, Sarah; Videnovic, Aleksandar und Greblikas, Feriandas
(2019):
The FOsmetpantotenate Replacement Therapy (FORT) randomized, double-blind, Placebo-controlled pivotal trial: Study design and development methodology of a novel primary efficacy outcome in patients with pantothenate kinase-associated neurodegeneration.
In: Clinical Trials, Bd. 16, Nr. 4: S. 410-418